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創(chuàng)新藥攻關(guān)人丁列明:“孤兒藥”何以不“孤”?

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創(chuàng)新藥攻關(guān)人丁列明:“孤兒藥”何以不“孤”?

2022年03月04日 21:27 來(lái)源:中國(guó)新聞網(wǎng)參與互動(dòng)參與互動(dòng)

  (兩會(huì)人物)創(chuàng)新藥攻關(guān)人丁列明:“孤兒藥”何以不“孤”?

  中新社杭州3月4日電 題:創(chuàng)新藥攻關(guān)人丁列明:“孤兒藥”何以不“孤”?

  作者 張煜歡

  “目前全球已知的罕見(jiàn)病有近7000種,而僅有10%的罕見(jiàn)病有相應(yīng)治療方法,其余90%的罕見(jiàn)病仍無(wú)藥可治,甚至無(wú)法確診。”全國(guó)人大代表、貝達(dá)藥業(yè)董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官丁列明日前接受中新社記者采訪時(shí),提及了罕見(jiàn)病藥物研發(fā)難現(xiàn)狀。

  他介紹,在國(guó)際上用于罕見(jiàn)病治療的藥物被稱(chēng)為“孤兒藥”。當(dāng)前,“孤兒藥”短缺已成為全球性重大公共衛(wèi)生問(wèn)題。

全國(guó)人大代表、貝達(dá)藥業(yè)董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官丁列明(右)接受<a target='_blank' href='/'>中新社</a>記者采訪。 錢(qián)鵬 攝
全國(guó)人大代表、貝達(dá)藥業(yè)董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官丁列明(右)接受中新社記者采訪。 錢(qián)鵬 攝

  多年來(lái),從事新藥研發(fā)的丁列明,構(gòu)建了中國(guó)領(lǐng)先的腫瘤分子靶向藥研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化平臺(tái),填補(bǔ)諸多藥物研發(fā)空白。在這位曾做過(guò)醫(yī)生的科學(xué)家看來(lái),罕見(jiàn)病患者的“無(wú)可奈何”,亦是無(wú)數(shù)藥物研發(fā)人員的心中癥結(jié)。

  “很多人都看過(guò)電影《我不是藥神》,講述了部分癌癥患者用不起藥的現(xiàn)實(shí)?!倍×忻髡f(shuō),近年來(lái)通過(guò)自主創(chuàng)新,中國(guó)在醫(yī)藥創(chuàng)新方面不斷取得進(jìn)展,且隨著越來(lái)越多天價(jià)“救命藥”納入醫(yī)保,百姓經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)大大降低。但在罕見(jiàn)病藥物研發(fā)方面,似乎還有一段頗為艱難的前路要面對(duì)。

  “‘孤兒藥’研發(fā)的一大障礙在于企業(yè)積極性不高。”丁列明解釋?zhuān)肮聝核帯毖邪l(fā)成本高,而單一罕見(jiàn)病患者人數(shù)少,上市后收益不足以收回研發(fā)成本。此外由于患者人數(shù)少,臨床受試者招募也十分困難。

  丁列明強(qiáng)調(diào),雖然罕見(jiàn)病發(fā)病率、患病率低,但由于中國(guó)人口基數(shù)龐大,罕見(jiàn)病患者的絕對(duì)數(shù)量并不少?!肮聝核帯钡难邪l(fā)單純依靠企業(yè)驅(qū)動(dòng)和市場(chǎng)機(jī)制很難得到解決。

  他提到,當(dāng)前國(guó)家對(duì)“孤兒藥”研發(fā)的激勵(lì)政策相對(duì)較少,目前政策主要集中在審評(píng)階段,對(duì)罕見(jiàn)病基礎(chǔ)研究和“孤兒藥”原始創(chuàng)新的激勵(lì)作用尚不明顯。

  丁列明提出,要構(gòu)建貫穿研發(fā)、注冊(cè)、上市后各階段的系統(tǒng)性激勵(lì)機(jī)制,鼓勵(lì)“孤兒藥”領(lǐng)域更多的“中國(guó)創(chuàng)新”。

  “我建議在國(guó)家層面加強(qiáng)對(duì)罕見(jiàn)病診治的統(tǒng)籌,同時(shí)在國(guó)家層面成立罕見(jiàn)病專(zhuān)項(xiàng)工作委員會(huì),統(tǒng)籌圍繞罕見(jiàn)病診治、‘孤兒藥’研發(fā)和醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)等制定系統(tǒng)性政策機(jī)制,鼓勵(lì)科研院所和醫(yī)藥企業(yè)加大‘孤兒藥’研發(fā)?!倍×忻髡f(shuō)。

  研發(fā)費(fèi)用對(duì)藥企而言同樣是一座大山。丁列明希望在國(guó)家科研項(xiàng)目申請(qǐng)上,加大對(duì)“孤兒藥”研發(fā)項(xiàng)目的科研經(jīng)費(fèi)支持,比如以“孤兒藥”研發(fā)費(fèi)用的50%給予企業(yè)稅收減免。同時(shí)可對(duì)獲得兒童用“孤兒藥”上市許可的藥企獎(jiǎng)勵(lì)不限制使用的優(yōu)先審評(píng)券,優(yōu)先審評(píng)券不記名、可交易,這樣能大大激發(fā)藥企積極性。

  此外,他還提出授予藥企市場(chǎng)獨(dú)占期保護(hù)。其介紹,《關(guān)于深化審評(píng)審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見(jiàn)》中提出,對(duì)罕見(jiàn)病治療藥品注冊(cè)申請(qǐng)人提交的自行取得且未披露的試驗(yàn)數(shù)據(jù)和其他數(shù)據(jù),給予一定的數(shù)據(jù)保護(hù)期。保護(hù)期內(nèi)不批準(zhǔn)其他申請(qǐng)人同品種上市申請(qǐng)。

  “但在實(shí)踐中,由于受試者數(shù)量少,‘孤兒藥’研發(fā)數(shù)據(jù)重復(fù)性低,數(shù)據(jù)保護(hù)的激勵(lì)效果有限。”他建議,給予獲批上市的“孤兒藥”一定期限的市場(chǎng)獨(dú)占期,在此期間不批準(zhǔn)同一品種相同適應(yīng)癥的上市,以市場(chǎng)獨(dú)占期激勵(lì)替代數(shù)據(jù)保護(hù)政策。(完)

【編輯:陳海峰】

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