中新社北京3月11日電 題：誰來兜底“孤兒藥”？代表委員建言

　　中新社記者 張尼

　　罕見病藥物由于研發(fā)困難、患者人數(shù)少等原因，藥企大多不愿投入資金和精力研發(fā)，被稱為“孤兒藥”?！肮聝核帯眱r格高昂的問題十分突出，使患者家庭面臨巨大經(jīng)濟(jì)壓力。今年全國兩會期間，不少代表委員聚焦這一特殊群體，為他們奔走呼吁。

　　如何破解“無藥可用”？

　　成骨不全癥、黏多糖貯積癥、非典型溶血性尿毒癥綜合征……這些醫(yī)學(xué)名稱背后，是一個特殊群體——罕見病患者。有報道稱，截至2022年2月，全球已知的罕見病有7000多種，中國約有2000萬罕見病患者。

　　面對一些患者“無藥可用”的困境，中國近年從國家層面出臺了相關(guān)文件。如《醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展規(guī)劃指南》《“十四五”醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展規(guī)劃》等，都有涉及罕見病用藥保障等相關(guān)內(nèi)容。

　　“小品種藥(短缺藥)因需求小、利潤低，供應(yīng)時斷時續(xù)甚至斷供，已成為臨床醫(yī)生和患者的痛點?！比珖舜蟠砝罱芙邮苡浾卟稍L時說。

　　全國人大代表王威東也關(guān)注同樣的問題。今年全國人代會期間，王威東帶來的建議就聚焦加快罕見病立法，完善罕見病認(rèn)定、藥物研發(fā)及配套醫(yī)療保障制度等方面。他在接受媒體采訪時強(qiáng)調(diào)，要加強(qiáng)罕見病相關(guān)領(lǐng)域的基礎(chǔ)研究，提升診療水平。

　　王威東表示，研發(fā)罕見病藥物是創(chuàng)新藥企業(yè)的使命，但需要多方力量支援。罕見病藥物投放市場后，要建立回報機(jī)制，讓研發(fā)創(chuàng)新藥的投入得到有效回報，才會不斷有經(jīng)費投入到新的藥物研發(fā)中。

　　怎樣不再“望藥興嘆”？

　　患者“有藥用不起”“望藥興嘆”的問題也受到代表委員們的關(guān)注。

　　例如，全國政協(xié)委員、對外經(jīng)濟(jì)貿(mào)易大學(xué)保險學(xué)院副院長孫潔接受中新社記者采訪時表示，亟需在現(xiàn)有的醫(yī)保體系框架下，建立以政府為主導(dǎo)，醫(yī)保、商保、慈善、民政、社會等各方資源參與的多層次醫(yī)療保障體系，實現(xiàn)罕見病診治費用多方共付。

　　孫潔建議，一是優(yōu)化基本醫(yī)療保障，實現(xiàn)罕見病高值藥品保障；二是支持普惠險等商業(yè)健康險發(fā)展，加強(qiáng)罕見病保障責(zé)任設(shè)計；三是建立罕見病保障專項基金，實現(xiàn)長效罕見病保障。

　　孫潔認(rèn)為，僅靠醫(yī)保還不足以解決罕見病患者“望藥興嘆”的問題。為進(jìn)一步幫助罕見病藥物可及性減負(fù)，她建議借鑒浙江、青島、江蘇等地經(jīng)驗，鼓勵經(jīng)濟(jì)條件好、保障水平高的地方探索建立省級罕見病專項基金。

　　另外，孫潔還提出，應(yīng)當(dāng)加強(qiáng)普惠型商業(yè)健康保險對罕見病的保障，將部分疾病負(fù)擔(dān)高、臨床需求迫切、臨床療效確切、醫(yī)保目錄尚不能覆蓋的罕見病藥品盡量納入普惠險保障范圍。設(shè)置并優(yōu)化普惠險產(chǎn)品有關(guān)罕見病的保障責(zé)任，適當(dāng)放寬既往癥的限制，優(yōu)化免責(zé)條款的設(shè)置，為罕見病患者構(gòu)筑起一張“醫(yī)有可?！狈雷o(hù)網(wǎng)。(完)