新版國家醫(yī)保藥品目錄公布 為什么“天價抗癌藥”CAR-T未入選?
11月28日,2024年國家醫(yī)保藥品目錄調整結果公布,“91進43出”,新增藥品個數(shù)回到兩位數(shù),調出藥品數(shù)則達到罕見的高峰。
與此同時,最受矚目的創(chuàng)新藥,在91個新增中占38席,比例和數(shù)量都創(chuàng)歷年新高。
“該進的都進了?!比A中科技大學同濟醫(yī)學院藥品政策與管理研究中心主任陳昊接受成都商報-紅星新聞采訪時說。
為什么是這些藥進?為什么是那些藥出?從今年的成功率、過評率,到國家醫(yī)保局在11月28日召開的新聞發(fā)布會上的表述,都透露著端倪。
陳昊認為,國家醫(yī)保藥品目錄每一年調整,吐故納新,今年增加的主要是創(chuàng)新藥,透露出這兩年對創(chuàng)新藥加大支持的鮮明傾向,也顯示了對國內藥企的支持,談判結果比較理想。
“天價抗癌藥”CAR-T
為何仍未入選?
此次調整,屬于“天價抗癌藥”的4大百萬級價格的CAR-T(嵌合抗原受體T細胞)產品仍未入選目錄名單。據(jù)多家媒體此前報道,在國談“五十萬不談,三十萬不進”的隱形門檻下,4款產品雖均通過形式審查,但仍像前三年一樣未能通過專家評審,未能上醫(yī)保談判桌。
陳昊表示,CAR-T一方面價格居高不下,另一方面監(jiān)管上仍存爭議,它不是嚴格分類為藥品,除了4大百萬級價格的CAR-T產品外,類似CAR-T的產品還有很多,管理較為混亂。陳昊個人認為,目前仍不是CAR-T納入醫(yī)保的時機。
對高值藥與確保基金安全的擔憂,在11月28日召開發(fā)布會上有多處體現(xiàn)。國家醫(yī)保局醫(yī)藥管理司司長黃心宇提到,醫(yī)保基金平穩(wěn)運行面臨不小的壓力。作為牢牢把握“保基本”的體現(xiàn),國家醫(yī)保局在談判底價測算階段,研究確定合理的基金預算并將其作為目錄調整的“硬約束”,對費用高、基金支出大的品種適當提高降幅。復旦大學教授、2024年國家醫(yī)保藥品目錄調整藥物經濟學專家組組長陳文也表示,今年底價測算更加關注對基金支出的影響,進一步強化了基金影響的剛性約束。
同時,黃心宇強調“性價比”,要“在不顯著增加基金支出的前提下”,將更多填補目錄保障短板或者提升療效的品種納入目錄。
此輪醫(yī)保談判開始前,由于種種跡象,外界有擔憂,今年進醫(yī)保更難。從國家醫(yī)保局此次公布的數(shù)字來看,今年249個目錄外藥品通過形式審查,117個目錄外品種參與談判/競價,另有2種國家集采中選藥品直接納入目錄,可見今年專家評審通過率進一步下降,此前業(yè)內就傳出了“過評率不超過50%”的風聲。
陳昊認為,這并不是為了先期淘汰以保證談判成功率。他指出,今年申報和通過形式審查的數(shù)量創(chuàng)新高,其實是因為這兩年申報條件寬,創(chuàng)新性不強、臨床替代性高的藥物多了,特別是在海外早已上市、新引進國內的藥,鉆了申報條件的空子,實際上臨床價值低。在專家評審階段需要把這一道關。
在發(fā)布會上,黃心宇也提到,在評審階段,國家醫(yī)保局組織專家對臨床價值不高、納入目錄必要性不強的藥品從嚴把握,防止“渾水摸魚”。
創(chuàng)新藥、罕見腫瘤用藥……
為什么這些藥進了目錄?
但從結果來看,今年是創(chuàng)新藥大年,支持真創(chuàng)新導向更加鮮明,集中體現(xiàn)在腫瘤藥板塊。
記者注意到,今年整體的談判成功率有所回落,但創(chuàng)新藥的成功率依然非常高。據(jù)國家醫(yī)保局介紹,去年談判成功率高達92%,今年也超過90%。
兩款抗體藥物偶聯(lián)物(ADC)藥物終于成功納入。今年,還未進醫(yī)保的4款ADC藥物均入圍,但最終兩款進入目錄:阿斯利康和第一三共聯(lián)合研發(fā)的德曲妥珠單抗(DS-8201),適應癥為乳腺癌;羅氏制藥的維泊妥珠單抗,是治療彌漫大B細胞淋巴瘤領域首個ADC藥物。
PD-(L)1抑制劑戰(zhàn)場終于也有“新人”加入,目錄外的石藥集團的恩朗蘇拜單抗和譽衡生物的帕利單抗被納入。目錄內的“四小龍”中,替雷利珠單抗、卡瑞利珠單抗、特瑞普利單抗均成功新增適應癥。
此次市場重點關注到雙抗??捣缴锏膬煽铍p抗卡度尼利單抗(適應癥為宮頸癌)和依沃西單抗(適應癥為非小細胞肺癌)成功納入目錄,兩者的靶點都有PD-1。今年剛剛上市的依沃西單抗,曾在9月引起熱議,因其在與“藥王”默沙東K藥的“頭對頭”III期臨床試驗中療效顯著優(yōu)。
此外,羅氏新獲批的眼科注射雙抗法瑞西單抗也進行了談判,適應癥為黃斑相關。
罕見病用藥方面,今年新增13款。一個變化是,由于去年第二批罕見病目錄推出,納入部分罕見腫瘤,今年新增多款罕見腫瘤用藥,包括適用于骨巨細胞瘤的納魯索拜單抗注射液、適用于黑色素瘤的妥拉美替尼膠囊、適用于多發(fā)性骨髓瘤的達雷妥尤單抗注射液等。
黃心宇在發(fā)布會上指出,評審階段和談判階段創(chuàng)新藥的成功率均明顯高于總體水平。陳文介紹,測算底價時,針對創(chuàng)新程度高、患者獲益大的藥品會給予更高的經濟性閾值;進一步加強了測算結果與創(chuàng)新評級之間的相關性,強調溢價與額外創(chuàng)新價值間的一致性。
對此,陳昊認為,今年國談的理想結果體現(xiàn)醫(yī)保方面的誠意,畢竟目前創(chuàng)新藥支付主體主要還是國家醫(yī)?;?。落地支持方面,在進院、“雙通道”等方面的力度也進一步增強,力求去除障礙。
今年納入這么多新藥后,是否會對基金造成影響?陳昊表示,國談鮮明體現(xiàn)對創(chuàng)新藥的支持,但底價在測算時已經充分考慮了醫(yī)?;鸪惺苣芰Γ也⒉皇沁M了醫(yī)保目錄就可以敞開用了,醫(yī)保部門有很多管理工具。由于這些藥主要是在院內尤其是住院用,目前推行DRG/DIP打包付費、總額控制,均會在使用端形成約束。他認為,我國公立醫(yī)院用藥中,創(chuàng)新藥金額比重會增加,但還是以仿制藥品為主。
成都商報-紅星新聞記者 胡伊文